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小核酸藥物簡介

小核酸藥物簡介
小核酸藥物(siRNA)是(yes)與靶基因mRNA互補的(of)長度小于(At)30nt 的(of)小片段雙鏈RNA,主要(want)通過堿基互補配對原則與細胞内靶标mRNA結合,通過降解靶标mRNA來(Come)調控蛋白質的(of)表達,實現治療效果。
小核酸藥物具有平台開發屬性,可基于(At)mRNA序列進行藥物信息化設計,開發難以(by)成藥的(of)靶點。通過結合靶向遞送技術和(and)化學修飾,可以(by)顯著提升藥物體内靶向性、長效性和(and)安全性。基于(At)平台化和(and)信息化開發的(of)小核酸藥物管線,相較其它藥物形式,具有研發周期短、成功率高等優勢,在(exist)罕見病、慢性病等重大(big)疾病治療領域具有獨特的(of)成藥優勢。
時(hour)安生(born)物通過自主創新,已建立了(Got it)行業領先的(of)核酸技術平台,布局了(Got it)多個(indivual)差異化同類第一(one)和(and)同類最優的(of)創新品種管線。
創新技術平台
時(hour)安生(born)物已經建成具備行業領先水準的(of)小核酸藥物靶點驗證、序列設計與合成、核酸功能化修飾技術平台、核酸遞送平台及生(born)物學評價體系等技術平台體系,可全面支持小核酸藥物早期研發及臨床轉化。